Home / Featured / Ο FDA επεκτείνει την έγκριση του evinacumab για HoFH σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών

Ο FDA επεκτείνει την έγκριση του evinacumab για HoFH σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών

Ο FDA επεκτείνει την έγκριση του evinacumab για HoFH σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών

 

Η Regeneron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA επέκτεινε την έγκριση του evinacumab ως συμπληρωματική υπολιπιδαιμική θεραπεία για τη θεραπεία της ομόζυγης οικογενούς υπερχοληστερολαιμίας σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών.
Μετά από επανεξέταση προτεραιότητας από τον FDA, το evinacumab (Evkeeza) είναι η πρώτη θεραπεία με ANGPTL3 αναστολείς που ενδείκνυται για παιδιά ηλικίας 5 ετών για τη θεραπεία της υψηλής LDL-χοληστερόλης στην ομόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HoFH). Το evinacumab εγκρίθηκε τον Φεβρουάριο του 2021 ως συμπληρωματική υπολιπιδαιμική αγωγή σε HoFH ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών.
Η παρούσα έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής φάσης 3 στην οποία συμμετείχαν 20 παιδιατρικοί ασθενείς με μέσα επίπεδα LDL-χοληστερόλης 264 mg/dL. Η προσθήκη του evinacumab συσχετίστηκε με μέση μείωση της LDL-χοληστερόλης κατά 48% την εβδομάδα 24, πετυχαίνοντας το πρωτεύον τελικό σημείο της δοκιμής.
Παρατηρήθηκαν επίσης μειώσεις στα επίπεδα της απολιποπρωτεΐνης Β, της non-HDL-χοληστερόλης και της ολικής χοληστερόλης. Το προφίλ ασφάλειας του evinacumab σε παιδιά ηλικίας 5 έως 11 ετών ήταν σύμφωνο με το προηγούμενο προφίλ ασφάλειας που παρατηρήθηκε σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών, με επιπρόσθετη την ανεπιθύμητη ενέργεια της κόπωσης που αναφέρθηκε στο 15% των ασθενών.
Top