Ένας από του στόματος αναστολέας της PCSK9 μειώνει τα επίπεδα της LDL χοληστερόλης εξίσου αποτελεσματικά με την ενέσιμη θεραπεία σύμφωνα με μια βραχυπρόθεσμη κλινική δοκιμή φάσης 2
–41,2% για την ομάδα των 6 mg
–55,7% για την ομάδα των 12 mg
–59,1% για την ομάδα των 18 mg, και
–60,9% για την ομάδα των 30 mg (p < 0,001 για όλες τις δόσεις).
Οι στόχοι της LDL χοληστερόλης επιτεύχθηκαν στο 80,5% των ατόμων που ανήκαν στην ομάδα της δόσης 6 mg, στο 85,5% της ομάδας της δόσης 12 mg, στο 90,8% της ομάδας της δόσης 18 mg και στο 90,8% της ομάδας της δόσης 30 mg σε σύγκριση με το 9,3% εκείνων που ανήκαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Τα ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών στις 16 εβδομάδες κυμαίνονταν από 39,5% έως 43,4% στις ομάδες των αναστολέων της PCSK9, παρόμοια με το ποσοστό του 44.0% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Όχι περισσότεροι από δύο συμμετέχοντες σε οποιαδήποτε ομάδα διέκοψαν τη φαρμακευτική τους αγωγή κατά τη διάρκεια της μελέτης.
Μία κλινική δοκιμή φάσης 3 σχεδιάζεται να ξεκινήσει το δεύτερο εξάμηνο του 2023.