O FDA ενέκρινε τη νταπαγλιφλοζίνη για την αντιμετώπιση της χρόνιας νεφρικής νόσου (ΧΝΝ) σε ασθενείς με ή χωρίς διαβήτη και αυξημένο κίνδυνο επιδείνωσης της νεφρικής λειτουργίας
Στις 30 Απριλίου 2021 ο FDA ενέκρινε τη θεραπεία με νταπαγλιφλοζίνη για τη μείωση του κινδύνου επιδείνωσης της νεφρικής λειτουργίας, καρδιαγγειακού θανάτου και νοσηλείας για καρδιακή ανεπάρκεια σε ενήλικες με ΧΝΝ και αυξημένο κίνδυνο επιδείνωσης της νεφρικής λειτουργίας. Πρόκειται για την πιο σημαντική εξέλιξη στην αντιμετώπιση της ΧΝΝ τα τελευταία 20 έτη.
Η αποτελεσματικότητα της νταπαγλιφλοζίνης διαπιστώθηκε σε μία πολυκεντρική, διπλά-τυφλή τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη (DAPA-CKD) που συμπεριέλαβε 4.304 ασθενείς με ΧΝΝ (eGFR 25-75 mL/min/1.73 m2 και αλβουμινουρία>200 mg/g). Το σύνθετο πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης αποτέλεσε η έκπτωση της νεφρικής λειτουργίας κατά τουλάχιστον 50%, η πρόοδος σε νεφρική ανεπάρκεια τελικού σταδίου και ο σχετιζόμενος με καρδιαγγειακή ή νεφρική νόσο θάνατος. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, 197 από τους 2.152 ασθενείς που έλαβαν νταπαγλιφλοζίνη εμφάνισαν τουλάχιστον ένα από τα συμβάντα του σύνθετου καταληκτικού σημείου σε σύγκριση με 312 από τους 2152 ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο-μείωση κατά 39% (HR: 0.61, 95% CI: 0.51-0.72, p<0.001). Η μελέτη συνέκρινε επίσης τις δύο ομάδες ασθενών αναφορικά με την εμφάνιση νοσηλείας για καρδιακή ανεπάρκεια ή θανάτου από καρδιαγγειακή νόσο: 100 ασθενείς στην ομάδα της νταπαγλιφλοζίνης σε σύγκριση με 138 ασθενείς στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου-μείωση κατά 29% (HR: 0.71, 95% CI: 0.55-0.92, p=0.009).
Η νταπαγλιφλοζίνη δεν μελετήθηκε για τη θεραπεία της ΧΝΝ σε ασθενείς με πολυκυστική νεφρική νόσο που κληρονομείται με αυτοσωμικό επικρατή ή υπολειπόμενο χαρακτήρα, ή σε ασθενείς που λαμβάνουν ή έχουν λάβει πρόσφατα ανοσοκατασταλτική αγωγή για τη θεραπεία της ΧΝΝ.
Πηγή:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-chronic-kidney-disease
Ο FDA ενέκρινε το rilonacept για υποτροπιάζοντα επεισόδια περικαρδίτιδας σε ενήλικες και παιδιά
Ο FDA ανακοίνωσε την έγκριση του rilonacept για τη θεραπεία και τη μείωση του κινδύνου για υποτροπιάζοντα επεισόδια περικαρδίτιδας σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω.
Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του rilonacept (Arcalyst®, Kiniksa Pharmaceuticals) αξιολογήθηκε στη διπλή-τυφλή, τυχαιοποιημένη μελέτη RHAPSODY που παρουσιάστηκε στο επιστημονικό συνέδριο της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας. Σε αυτή την κλινική δοκιμή συμμετείχαν 86 ασθενείς με υποτροπιάζουσα συμπτωματική περικαρδίτιδα που έλαβαν rilonacept για 12 εβδομάδες. Από το σημείο αυτό και μετά, οι μισοί ασθενείς συνέχισαν εβδομαδιαία λήψη rilonacept 160 mg και οι άλλοι μισοί έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Το rilonacept αντιμετώπισε καλύτερα τα επαναλαμβανόμενα επεισόδια συμπτωματικής περικαρδίτιδας και μείωσε τον κίνδυνο για μελλοντικά επεισόδια (ομάδα rilonacept 6,7%, ομάδα εικονικού φαρμάκου 74,2%).
Σύμφωνα με την ανακοίνωση του FDA, έχουν αναφερθεί σοβαρές, απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις μεταξύ των ασθενών που χρησιμοποιούν rilonacept και για τον λόγο αυτόν οι ασθενείς με ενεργές ή χρόνιες λοιμώξεις δεν πρέπει να λαμβάνουν rilonacept.