Το Οlezarsen λαμβάνει καθεστώς ταχείας αξιολόγησης από τον FDA για ασθενείς με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας
O Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (Food and Drug Administration, FDA) έθεσε σε διαδικασίες ταχείας αξιολόγησης (Fast Track Designation) το Olezarsen για τη θεραπεία του συνδρόμου της οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS).
Η FCS είναι μια σπάνια, γενετική ασθένεια που υπολογίζεται ότι επηρεάζει 3.000-5.000 άτομα παγκοσμίως και χαρακτηρίζεται από εξαιρετικά αυξημένα επίπεδα τριγλυκεριδίων. Η FCS χαρακτηρίζεται από σοβαρό, επαναλαμβανόμενο κοιλιακό άλγος, κόπωση, υψηλό κίνδυνο δυνητικά θανατηφόρου παγκρεατίτιδας και ηπατοσπληνομεγαλία. Επιπλέον, αυτοί οι ασθενείς διατρέχουν κίνδυνο εμφάνισης διαβήτη τύπου 3c (παγκρεατογενή).
Η διαδικασία ταχείας αναθεώρησης (Fast Track designation) από τον FDA έχει σχεδιαστεί για να επιταχύνει την έγκριση καινοτόμων, νέων φαρμάκων που αποδεικνύουν τη δυνατότητα αντιμετώπισης ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών.
Το Olezarsen (πρώην IONIS-APOCIII-LRx) είναι φάρμακο που έχει σχεδιαστεί να αναστέλλει την παραγωγή apoC-III. Η ApoC-III είναι μια πρωτεΐνη που παράγεται στο ήπαρ και ρυθμίζει τον μεταβολισμό των τριγλυκεριδίων στο αίμα.
Τα αποτελέσματα της παγκόσμιας μελέτης φάσης 3 BALANCE που εξετάζει την επίδραση του olezarsen σε ενήλικους ασθενείς με FCS αναμένονται το δεύτερο εξάμηνο του 2023.